Una grande speranza per una devastante malattia autoimmune: il Lupus Eritematoso Sistemico

Dr. Steven Abramson with a patient, Sharon Smith-Sanders, who has lupus, as the N.Y.U. Medical School students Jennifer Millman and Christine Stahl, right, listen and learn in New York on Sept. 1, 2010. The N.Y.U. curriculum makes connections, professors say, between the relatively abstract science being taught in the classroom and the way it plays out in real life by emphasizing interaction with patients from the first day of school. (James Estrin/The New York Times)

Dal Dottor Giovanni Ghirga riceviamo e pubblichiamo:

“La terapia del cancro che uccide le cellule mostra la promessa di una grande speranza per una devastante malattia autoimmune: il Lupus Eritematoso Sistemico.
Cinque pazienti affetti da Lupus trattati con versioni geneticamente modificate delle proprie cellule immunitarie mostrano un grande miglioramento.
Aprendo una nuova frontiera nella lotta contro le malattie autoimmuni, i ricercatori hanno trattato con successo cinque pazienti affetti da lupus con una nuova terapia cellulare che trasforma le cellule immunitarie ordinarie in cacciatori specializzati di “cellule canaglia” che aiutano a alimentare la malattia.
I pazienti trattati con la nuova terapia hanno tutti visto i loro sintomi gravi, tra cui disfunzioni renali e di altri organi, in gran parte scomparire.
I risultati “sono fenomenali”, commenta Betty Diamond, immunologa e reumatologa presso il Feinstein Institutes for Medical Research che si prende cura dei pazienti affetti da Lupus e non è stata coinvolta nel lavoro. Nonostante la sua eccitazione, avverte che l’approccio deve essere provato in molte più persone con lupus per dimostrare che è sicuro e ha benefici duraturi.
Il trattamento, chiamato terapia con cellule T del recettore dell’antigene chimerico (CAR-T), prevede l’isolamento delle cellule T – sentinelle del sistema immunitario – dal sangue di un paziente e la loro modifica genetica per cercare e distruggere altre cellule che causano la malattia.
Le cellule T ingegnerizzate vengono quindi reinfuse nel paziente.
La terapia CAR-T è stata sviluppata per la prima volta più di un decennio fa per trattare alcune leucemie e linfomi. In queste condizioni, le cellule T modificate prendono di mira un altro tipo di cellula immunitaria, le cellule B, le quali sono diventate cancerose.
Nel lupus, le cellule B agiscono in un modo diverso producendo anticorpi che attaccano il tessuto di una persona. Le persone con Lupus possono soffrire di insufficienza renale, problemi cardiaci e polmonari, dolori articolari e altre complicazioni. La malattia è notoriamente difficile da trattare.
Questa nuova, grande speranza, è un enorme sollievo per i pazienti”.

A J COUZIN-FRANKEL. SCIENCE. 15 SEP 2022. doi: 10.1126/science.ade9042